Zamenom gena do izlečenja

Nova tehnika, koja funkcioniše kao molekularne makaze, omogućava uklanjanje ili inaktivaciju neželjenih gena

(Freepik)

Virus HIV-a je uspešno uklonjen iz zaraženih ćelija tokom jednog istraživanja u kojem se koristila CRISPR tehnologija zamena gena.

Tehnologija zamene gena, posebno CRISPR-Cas9 sistem, za koji je dodeljena Nobelova nagrada, predstavlja revolucionarnu metodu u molekularnoj biologiji, koja omogućava „popravljanje gena”, odnosno precizne izmene u genomima živih organizama. 

Metoda funkcioniše poput makaza, samo na molekulskom nivou i može ciljano i precizno da seče DNK na određenim mestima, tako da eliminiše ili deaktivira virus.

Postojeći lekovi protiv HIV-a mogu da zaustave virus, ali ne i da ga uklone.

Naučnici se nadaju da bi ova terapija na kraju mogla da potpuno oslobodi telo virusa, iako predstoji još mnogo posla kako bi se proverilo da li je bezbedna i efikasna.

Tim istraživača sa Univerziteta u Amsterdamu predstavio je svoj rad na medicinskoj konferenciji ove nedelje, napominjući da bi ga trebalo posmatrati samo kao „dokaz koncepta" i da ova tehnologija neće skoro postati lek za HIV.

Sa tim se slaže doktor Džejms Dikson, vanredni profesor Univerziteta u Notingemu i stručnjak za matične ćelije i gensku terapiju, koju upozorava da je potrebno još istraživanja.

„Još mnogo rada je potrebno da bi se dokazalo da rezultati postignuti na izolovanim ćelijama, mogu da se postignu u celom organizmu tokom buduće terapije”, kaže on, a prenosi Bi-Bi-Si.

I drugi naučnici pokušavaju da koriste CRISPR tehnologiju za lečenje HIV-a.

Iz kompanije Eksižn BioTerapeutiks kažu da posle 48 nedelja ispitivanja, troje volontera zaraženih HIV-om nisu imali ozbiljnije nuspojave.

Doktor Džonatan Stoj, stručnjak za viruse iz Instituta Frensis Krik u Londonu, smatra da uklanjanje HIV-a iz svih ćelija gde se on smestio u telu može da bude „strašno izazovno”.

„Neželjeni efekti lečenja, kao i moguće dugoročne nuspojave, i dalje zabrinjavaju. Deluje da će proći mnogo godina pre nego što metode lečenja zasnovane na CRISPR tehnologiji postanu rutinske - čak i ako pretpostavimo da će se pokazati uspešnim”, ističe dr Stoj.

Virus HIV-a napada ćelije imunog sistema, koristeći ih da se umnožava. Čak i uz efikasne terapije, kod nekih ljudi virus ulazi u stanje mirovanja - tako da ga i dalje imaju DNK ili genetski materijal HIV-a, čak i ako se aktivno ne proizvode nove ćelije zaraženev irusom.

Većina ljudi sa HIV-om mora doživotno da prima antiretrovirusnu terapiju. Ako prestanu da je uzimaju, uspavani virus može ponovo da se aktivira i izazove nove probleme.

Postoje samo retki i malobrojni primeri navodno izlečenih pacijenata, kojima je agresivna terapija protiv raka uklonila neke od zaraženih ćelija, ali ovo nije preporučen način za lečenje HIV-a.

CRISPR-Cas9 tehnologija ima ogroman potencijal za borbu protiv raznih genetskih oboljenja kao što su srpastoćelijska anemija, Hantingtonova bolest i različite srčane bolesti. Osim toga, istraživanja su pokazala da se „uređivanje gena” (gene editing) može koristiti za sprečavanje i lečenje bolesti sa genetskom osnovom, poput cistične fibroze i dijabetesa.

Metoda zamene gena otvara nove mogućnosti za lečenje i potencijalno izlečenje raznih bolesti i predstavlja obećavajući pravac u medicinskim istraživanjima. Međutim, potrebno je još mnogo istraživanja kako bi se osigurala bezbednost i efikasnost ove tehnike, pre nego što postane deo rutinske terapije.